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医疗投融资市场速览：港股上市盈利标准拟提高60%，，，，，外洋精神康健赛道受关注 | Vol.05

2021年6月8日

「迪凯尔医疗」完成近亿元C轮融资，，，，，提供数字化口腔莳植手术全流程解决计划 | 天游国际生意

2021年6月10日

Cell专栏 | 聚焦女性康健领域：子宫内膜异位症的治疗远景【期刊号：2021年第184卷第11期】

翻译 |?Nina
责编 | 黑水仙?风动子

导读

本期Cell揭晓2篇Previews、1篇Review、11篇Articles和4篇Resources。。。。。本篇重磅综述回首了对子宫内膜异位症病因明确的最新希望，，，，，讨论目今的诊断和治疗远景。。。。。首次实现实时视察单个新生RNA分子的合成和剪接动态性，，，，，使人类关于转录、剪切等历程在单细胞水平上进一步增添了时间维度，，，，，为mRNA疗法领域开发新思绪。。。。。通过单细胞卵白活性剖析，，，，，发明了一种有数的未知的巨噬细胞，，，，，其与肾透明细胞癌复发细密相关，，，，，为开发治疗肾癌复发的候选靶标涤讪基础。。。。。
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一、重磅综述——子宫内膜异位症：病因学、病理学和治疗远景??

PAPER 01

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本篇是来自英国爱丁堡大学的Philippa T.K. Saunders教授揭晓的Review。。。。。子宫内膜异位症是一种与不孕症相关的常见疾病，，，，，会导致许多女性的慢性疼痛。。。。。它的界说是子宫外保存类似子宫内膜的组织。。。。。只管该疾病的病因和自然病程仍不确定，，，，，但激素、神经和免疫因素都与导致症状生长的机制有关。。。。。由于需要手术来明确诊断，，，，，以是在症状泛起后通常�；；；；；嵊泻艹さ恼锒涎映�。。。。。现在治疗子宫内膜异位症的干预步伐疗效有限，，，，，且保存不可接受的副作用和危害，，，，，且症状复发率高。。。。。本篇综述回首了对子宫内膜异位症病因明确的最新希望，，，，，讨论目今的诊断和治疗战略，，，，，突出目今的临床试验，，，，，并探讨最近的研究效果如作甚识别子宫内膜异位症生物标记物，，，，，并开发有用的保存生育能力的非手术疗法。。。。。（摘要）

（原文链接：https://doi.org/10.1016/j.cell.2021.03.008）

投资预期：辅助生殖市场的远景可期子宫内膜异位症在全球育龄妇女患病率约为10%，，，，，高达35%-50%的患者泛起慢性骨盆疼痛或不孕。。。。。

全球约有1.8亿患者，，，，，市场规模高达几十亿美金。。。。。据报道，，，，，亚洲女性的子宫内膜异位症患病率高于西欧及非洲女性。。。。。菲律宾、印度、日本女性的子宫内膜异位症患病率为15.7%，，，，，显著高于欧玉人性的5.8%。。。。。子宫内膜异位症通常引起生涯质量的下降，，，，，影响患者的性生涯、心理及其社会行为。。。。。子宫内膜异位症的病因尚不清晰，，，，，并且无法治愈。。。。。现在，，，，，内异症患者主要接纳手术或者药物治疗，，，，，只管手术治疗可改善其相关疼痛、生涯质量和性功效，，，，，却容易引发肠道、泌尿道和血管并发症。。。。。内异症患者在恒久治疗历程中，，，，，无论是否接受手术治疗，，，，，均需要药物治疗以改善疼痛症状和预防复发。。。。。子宫内膜异位症是雌激素依赖性疾病，，，，，异位内膜与正常位置子宫内膜一样，，，，，受卵巢渗透的雌激素、孕激素的影响，，，，，故均以为接纳激素降低体内雌激素水平，，，，，以抵达闭经和促使异位内膜萎缩是治疗该症的有用药物疗法。。。。。现在的标准治疗促性腺激素释放激素类似物虽然可以缓解疼痛，，，，，但同时引起炎症副作用，，，，，包括骨质松散，，，，，潮热等，，，，，因此无法恒久使用。。。。。临床急需疗效确切、副作用低的新疗法。。。。。

焦点手艺痛点：恒久激素治疗副反应显着，，，，，急需开发立异靶点的非激素药物

由于内异症极易复发且需要恒久治疗，，，，，而临床上现在可获得的药物因其有用性和耐受性问题，，，，，往往无法支持恒久用药，，，，，现在该病的治疗仍面临重大挑战。。。。。寻找耐受性好、不良反应低、依从性更佳的具有立异靶点的非激素药物尤为主要。。。。。

海内投资案例：和其瑞医药完成5600万美元的B轮融资Hope Medicine Inc.

（和其瑞医药）建设于2018年，，，，，位于南京，，，，，是一家致力于源头立异、科学驱动型的立异药研发公司，，，，，围绕女性康健、内渗透和心血管三大疾病领域，，，，，针对现在各项临床未被知足的需求，，，，，通过自主研发和License-in双驱动模式，，，，，进一步建设多样化研发管线。。。。。和其瑞与拜耳公司(Bayer AG)就开发与工业化靶向泌乳素(PRL)受体的单克隆抗体签署一项全球独家允许协议。。。。。该抗体的潜在顺应症包括男性与女性脱发症、子宫内膜异位症、以及其它慢性疾病。。。。。遵照允许协议，，，，，和其瑞医药将基于拜耳的知识产权，，，，，在全球开展靶向泌乳素（PRL）受体的全新抗体的开发和工业化；；；；；；拜耳将获得首期预付款、开发里程碑、商业化里程碑和蹊径式销售提成。。。。。现在，，，，，HMI-115已在欧盟完成I期临床试验，，，，，清静性优异，，，，，即将启动雄激素性脱发、子宫内膜异位症的全球多中心II期临床试验。。。。。2021年5月，，，，，和其瑞医药宣布完成5600万美元B轮融资，，，，，本轮融资由启明创投、远翼投资配合领投，，，，，弘晖资源与立异工厂跟投，，，，，老股东挚信资源一连加持，，，，，浩悦资源担当本轮融资的独家财务照料。。。。。本轮投资将会为和其瑞即将开启的MRCT国际二期临床研究和产品线建设提供强有力的支持。。。。。

二、首次实现在内源基因中实时视察剪接动态性：新生RNA的动态成像展现转录动力学和随机剪接位点选择的通用原则

PAPER 02

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本篇是来自美国国家癌症研究中心的Daniel R. Larson团队揭晓的Article文章。。。。。RNA聚合酶和剪接体的活性是造成人类细胞中mRNA品貌和同工型组成异质的缘故原由。。。。。然而，，，，，尚未形貌这些内源基因协同作用的酶复合物动力学。。。。。研究职员建设了一个准基因组规模的平台，，，，，可用于实时视察单个新生RNA分子的合成和动力学。。。。。研究职员发明所有视察到的基因都显示出转录爆发。。。。。研究职员还视察到单个细胞中单个内含子的去除动力学转变较大，，，，，这与确定性剪接位点的选择纷歧致。。。。。U2AF复合物的转录组规模内的足迹、新生RNA剖析、长读测序和套索测序进一步展现了内含子内部普遍的随机递归剪接。。。。。研究职员提出并验证了统一的理论模子，，，，，可用于诠释转录和普遍随机剪接位点选择的一样平常特征。。。。。（摘要）

（原文链接：https://doi.org/10.1016/j.cell.2021.04.012）

投资预期：

在去年新冠疫情爆发后，，，，，核酸药物mRNA疫苗的快速研发，，，，，使得核酸药物领域崭露头角。。。。。海内外资源瞄准其重大的市场空间及生长潜力，，，，，纷纷结构，，，，，核酸药物的研发成为全球炙手可热的领域。。。。。核酸类药物则是种种具有差别功效的寡聚核糖核苷酸(RNA)或寡聚脱氧核糖核苷酸(DNA)，，，，，能够直接作用于致病靶基因或者靶mRNA，，，，，在基因水平上施展治疗疾病的作用。。。。。核酸药物其实质是从转录水平举行基因默然或激活治疗。。。。。与古板卵白水平施展作用的药物相比，，，，，核酸药物只需改变排列核酸的碱基序列，，，，，就可以研发差别的药物，，，，，其开发历程简朴、高效、生物特异性强；；；；；；与基因组DNA水平的治疗相比，，，，，核酸药物没有基因整合的危害，，，，，在治疗时间节点上也较量无邪，，，，，在不需要治疗的时间可以阻止用药。。。。。其中，，，，，mRNA疗法是通过外源导入mRNA来纠正基因表达缺陷或异常，，，，，或将表达抗原卵白的mRNA制成疫苗。。。。。mRNA本钱低、表达卵白快，，，，，且没有基因整合危害。。。。。且一旦靶点确定，，，，，mRNA药物的发明和设计可程序化推进；；；；；；mRNA药物理论上可以笼罩包括单抗、细胞治疗、基因编辑在内的所有目今最热门的新手艺。。。。。

焦点手艺痛点：

mRNA的体内递送系统是现在最大的手艺瓶颈，，，，，相较于分子量较小的siRNA和ASO等核酸药物，，，，，mRNA的递送难度更大，，，，，更具挑战性。。。。。海内投资案例：mRNA新药研发企业“斯微生物”获近2亿美元新一轮融资2021年6月3日，，，，，mRNA新药研发企业“斯微生物”宣布正式完成近2亿美元新一轮融资。。。。。本轮融资由招商康健、红杉资笔菩国基金、景林投资、药明康德配合领投，，，，，奥博资源、尚珹投资、国新国同、招银国际、凯利易方资源、光远资源、清松资源、投资等专业医疗康健投资机构跟投。。。。。易凯资源在本次生意中担当首席财务照料，，，，，多维海拓，，，，，雅法资源担当联席财务照料。。。。。本轮融资所召募资金将主要用于加速新冠疫苗临床研究、GMP生产车间的建设、以及扩充研发管线。。。。。斯微生物（Stemirna）于2016年在上海张江建设，，，，，由美国MD Anderson肿瘤中心的博士团队归国建设，，，，，是现在海内领先的mRNA疫苗企业。。。。。其焦点手艺包括：（1）mRNA合成平台，，，，，IVT-mRNA是一种使用DNA模板在体外合成mRNA的一种新型手艺；；；；；；（2）LPP (lipopolyplex) 纳米递送平台，，，，，是比古板的LNP相比具有更好的包载、保�；；；；；RNA的效果，，，，，并能够随聚合物的降解逐步释放mRNA分子的手艺平台。。。。。

三、单细胞卵白活性剖析展现与肾癌复发相关的巨噬细胞

PAPER 03

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本篇是来自哥伦比亚大学欧文医学中心的Charles G. Drake团队揭晓的Article文章。。。。。肾透明细胞癌（ccRCC）是一种异质性疾病，，，，，其术后病程可变。。。。。为了组装周全的透明细胞肾癌（ccRCC）肿瘤微情形图谱，，，，，研究职员对来自未经治疗的ccRCC切除术的肿瘤和相近肿瘤组织的造血和非造血亚群举行了单细胞RNA测序（scRNA-seq）。。。。。研究职员使用VIPER算法对单细胞卵白质活性举行定量，，，，，并通过与流式细胞术举行较量验证了该要领。。。。。该剖析确定了要害的TME亚群及其主要调控因子和候选细胞之间的相互作用，，，，，从而展现了无法通过基因表达剖析检测到的临床相关人群。。。。。详细来说，，，，，研究职员发明了以TREM2/APOE/C1Q上调为特征的肿瘤特异性巨噬细胞亚群，，，，，并通过空间区分、定量多光谱免疫荧光举行验证。。。。。在大型临床验证行列中，，，，，这些标记物在手术后复发的患者的肿瘤中显著富厚。。。。。因此，，，，，该研究确定了TREM2/APOE/C1Q阳性巨噬细胞浸润是ccRCC复发的潜在预后生物标记物，，，，，也是候选的治疗靶标。。。。。（摘要）

（原文链接：https://doi.org/10.1016/j.cell.2021.04.038）?

四、通过抑制剪接体捕获和维持小鼠全醒目细胞

PAPER 04

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本篇是来自北京大学的杜鹏教授团队揭晓的Article。。。。。自建设第一株胚胎干细胞（ESC）以来，，，，，实现在功效和分子上与体内卵裂球相当的万能细胞体外作育仍具有重大挑战性。。。。。研究职员发明，，，，，小鼠胚胎干细胞（ESC）剪接体抑制能够驱动多能到万能状态的转换。。。。。使用剪接抑制剂Pladienolide B，，，，，研究职员可以在万能的ESC上实现稳固的体外作育，，，，，这在分子水平上与2细胞和4细胞卵裂球（被称为全卵裂卵球样细胞TBLC）相媲美。。。。。小鼠嵌合检测与单细胞RNA测序（scRNA-seq）连系批注TBLC具有强盛的双向发育能力，，，，，可爆发多种胚胎和胚外细胞谱系。。。。。在机制上，，，，，剪接体抑制导致多能基因的普遍剪接抑制，，，，，而险些不含短内含子的万能基因被有用剪接并转录激活。。。。。这项研究提供了一种捕获和维持全醒目细胞的要领。。。。。（摘要）

（原文链接：https://doi.org/10.1016/j.cell.2021.04.020）

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